Oxbryta

Gıda ve İlaç Dairesi, Oxbryta'ya (voxelotor) randomize, çift kör, plasebo kontrollü, çok merkezli bir çalışma olan HOPE çalışmasının katılımcılarında hemoglobin artışına dayanarak hızlandırılmış onay verdi. Bu endikasyon için onayın devamı, doğrulayıcı çalışma(lar)da klinik faydanın doğrulanmasına ve tanımlanmasına bağlı olabilir. Oxbryta'nın (voxelotor) etkinliği, orak hücre hastalığı olan 274 hastada değerlendirildi. Katılımcılar, günde bir kez oral olarak 1.500 mg voxelotor (N=90), 900 mg voxelotor (N=92) veya plasebo (N=92) alacak şekilde rastgele atandı. Hastalar, kayıttan önceki 12 ay içinde 1 ila 10 vazooklüzif kriz (VOC) olayı yaşamışlarsa ve başlangıç hemoglobin (Hb) düzeyleri ≥5,5 ila ≤10,5 g/dL ise çalışmaya dahil edildi. En az 90 gün boyunca stabil hidroksiüre dozları kullanan hastalar, çalışma boyunca ilaca devam etti. Birincil sonlanım noktası, 1.500 mg voxelotor ile tedavi edilen hastalarda, 24 haftalık tedaviden sonra başlangıca göre desilitre başına 1,0 gramdan fazla artış olarak tanımlanan hemoglobin yanıtına sahip katılımcıların yüzdesiydi; plaseboya kıyasla kan hemoglobin düzeylerinde >1 g/dL artış gösteren hastalar: 1.500 mg voxelotor alan hastaların %51,1'inde (46/90) ve plasebo alan hastaların %6,5'inde (6/92). Ek etkinlik değerlendirmeleri, başlangıçtan 24. haftaya kadar Hb'deki değişim, indirekt bilirubindeki yüzde değişim ve retikülosit yüzdesindeki değişimi içerdi. 1.500 mg voxelotor grubunda, Hb, indirekt bilirubin ve retikülosit yüzdesi için ortalama değişim sırasıyla 1,14 g/dL, %-29,08 ve %-19,93 idi. Plasebo grubunda, başlangıçtan 24. haftaya kadar Hb, indirekt bilirubin ve retikülosit yüzdesi için ortalama değişim sırasıyla -0,08 g/dL, %-3,16 ve %4,54 idi. Oxbryta'ya (voxelotor) en sık bildirilen advers reaksiyonlar (insidans >%10), 1.500 mg voxelotor ve plasebo tedavi kolları arasında >%3 fark olanlar, baş ağrısı (%26'ya karşı %22), diyare (%20'ye karşı %10), karın ağrısı (%19'a karşı %13), bulantı (%17'ye karşı %10), yorgunluk (%14'e karşı %10), döküntü (%14'e karşı %10) ve pireksiyi (%12'ye karşı %7) içermektedir. Ürün bilgisi, aşırı duyarlılık ve potansiyel laboratuvar girişimi için uyarılar içerir. Oxbryta (voxelotor), voxelotor veya yardımcı maddelere karşı ciddi ilaç aşırı duyarlılık reaksiyonu öyküsü olan hastalarda kontrendikedir ve voxelotor, yüksek performanslı sıvı kromatografisi ile Hb alt tiplerinin (HbA, HbS ve HbF) ölçümüne girişimde bulunabilir. Ayrıca, Oxbryta (voxelotor) yalnızca ilacın yararı potansiyel riskten ağır basıyorsa gebelik sırasında kullanılmalıdır ve Oxbryta (voxelotor) ile tedavi sırasında ve son dozdan en az 2 hafta sonra emzirme önerilmez. Oxbryta'nın (voxelotor) onaylanmış endikasyon için güvenliği, etkinliği ve yan etkisi/advers reaksiyonu hakkında kapsamlı bilgi için lütfen aşağıdaki tam reçete bilgilerine bakın.